中國的細胞和基因治療行業，到底有沒有泡沫？
發布時間：2023-03-31來源：點擊：1373
以下文章來源于:E藥晴雨表
月有陰晴圓缺，企業有波瀾起伏，醫藥晴雨表時刻記錄著醫藥人的故事
2023年初，美國，一場熱鬧非凡卻又今不如昔的JP Morgan盛會過后，在寒冬里挨了三年的Biotech們，不但沒有等來資本的暖流，反而迎來了接二連三的裁員關門賣廠潮：大分子領域的Aristea關門，Goldfinch、Xenikos開始清算；細胞和基因治療領域的Editas、Century裁員，Rubius關門。
反觀中國，相較于已經有大量產品商業化或處于臨床后期，不得不在醫保價格壓力和同質化產品競速中繼續內卷的大分子領域，細胞和基因治療領域似乎在持續升溫：僅僅是2023年前兩個月，藥審中心網站上便出現了拓華生物、諾未科技、恒瑞源正、方拓生物、澤輝辰星、輝大基因、本導基因、紐福斯、科濟制藥、合源生物、邁德通醫藥、達博生物、易慕峰生物、錦籃基因、華夏源、百吉生物、新合生物等等企業超過20個CGT新藥的臨床申請。加上2022年的70余個，中國在過去14個月已經有超過100個CGT新藥進入注冊臨床的狀態。如此繁忙的景象，和歐美市開始遭遇降溫簡直是天差地別，我們不禁要問：中國的CGT行業，到底有沒有泡沫？
定義泡沫，并不容易，但想明白下面幾個問題，或許可以更好地幫助我們判斷：
- 資本還能投多少錢？
- 有多少技術轉化？
- 商業化的成功率？
- 能不能賺錢？
1
資本還能投多少錢？
不知道，但可以肯定的是，有錢。
簡單羅列幾條2023年的新聞：
2月：原啟生物完成4500萬美元B1輪融資；仁景生物完成近億元Pre-A+輪融資；嘉晨西海完成兩輪近億美元融資；博志研新完成新一輪億元融資；河絡新圖完成數千萬元天使+輪融資；
3月：恩澤康泰完成數千萬元A++輪融資；星曜坤澤順利完成超億元的Pre-A輪融資。雖然這些錢不是去了CXO就是被用來建廠買設備，但至少都花在了新藥開發上。
2
有多少技術轉化？
也不知道，但可以肯定的是，極低。
簡單總結幾條中國的學術帶頭人在進行成果轉化時的常見習慣和結果：
成立公司后自己做大股東，即使聘請了專業的CEO，碰到商業決策時堅持自己做決定，結果就是在正常情況下，錯誤決策居多；
在公司大量崗位上使用自己的學生，沒有經歷過正規藥物開發培訓的學生們，在日常的運營中，不是毫無頭緒，就是被個人利益驅使；
樂于發表高分文章，對管線臨床推進計劃不足，對同一個適應癥，往往科研思維做主，用不同的技術和方向嘗試，結果就是分散了有限的資源，開發藥物最有價值的方式難道不是用同一種技術治療不同的適應癥嗎？
3
商業化的成功率？
很高，相較于大小分子，CGT藥物由于有大量的罕見病產品以及個體化特點，臨床試驗的工作量和周期大大減少。
有人做過估算，小分子項目的成率功是1/24，從監管機構的公開信息來看，大概有1/10的CGT項目可以走到臨床后期和商業化階段。
當然，從人類發展的物理角度看，如此高的成功率，一定不會有超高的回報率，能不能賺錢這個問題就不難回答了。
4
能不能賺錢？
從已上市的幾款藥物來看，開始賺錢遙遙無期。FDA已批準的CGT藥物中，年銷售額超過1億美金的，來自四家公司，諾華（Kymriah/Zolgensma）、BMS（Abecma/Breyanzi）、吉列德（Tecartus/Yescarta）、強生（Carvykti），以上幾款藥物在2022年的總銷售額約40億美金，這個總額勉強可以排進抗體藥單品銷售排行榜的前15名，還不到藥王修美樂的20%，藥明巨諾的利潤數據則更加使人憂心，在CGT個性化藥物使用人群始終有限的前提下，拓展適應癥并證明其更好的有效性或許才能讓CGT藥物走向賺錢的方向。
文末附上以上幾大公司商業化生產基地的硬件投資額，單從目前的利潤表現估算，一款CGT藥物上市后收回所有投資額完全盈利大概需要20年。
再不理性的市場，也要比投資人和科學家冷靜得多，在一波行業熱浪之后，走到最后的一定是會被市場所接受的產品，由衷的希望中國市場上可以看到憑借療效優勢走向成功的CGT藥物。
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公司生產基地 |
產品 |
投資額 |
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諾華瑞士生產基地 |
Kymriah |
9100萬美元 |
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諾華新澤西生產基地 |
Kymriah |
4300萬美元（購自Dendreon） |
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Kite馬里蘭生產基地 |
Yescarta |
9200萬美元（750萬買入，8500后續投資） |
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傳奇/強生美國新澤西生產基地 |
Carvykti |
5億美元 |
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Juno/BMS美國西雅圖生產基地 |
Breyanzi |
2.32億美元 |
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AveXis/諾華美國北卡生產基地 |
Zolgensma |
1.15億美元 |
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藥明巨諾蘇州生產基地 |
瑞基奧侖賽注射液 |
3000萬美元 |
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Spark美國費城生產基地 |
Luxturna |
5.75億美元 |
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科濟藥業美國北卡生產基地 |
1.57億美元 |
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Iovance美國費城生產基地 |
Lifileucel |
1.25億美元 |
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Bluebird美國北卡生產基地 |
1.1億美元出售給National Resilience |
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來源：E藥晴雨表
